干细胞治疗眼部疾病?
2014年,日本科学家首次使用源自iPS细胞的细胞治疗黄斑变性。她从一名70岁女性患者身上提取皮肤细胞,将其诱导为iPS细胞,再培育成视网膜细胞,并移植到患者眼中。高桥雅代称这些细胞存活了十年,阻止了患者视力进一步丧失。
然而,自体细胞疗法耗时且昂贵,细胞片体积大,需侵入性手术。科学家希望创造一种商业可行的疗法,即使用可批量生产的捐赠者细胞,并找到侵入性更小的植入方法。
她尝试将培育出的长2厘米、厚200微米的细胞条,通过小切口植入视网膜。今年3月公布的结果显示,3名患者的细胞术后一年仍存活且安全。这样的结果可能源于视网膜对再生的天然抵抗力。眼睛其他部分可能从细胞疗法中获益甚多,如角膜,它由干细胞群维持并不断重建。
神经组织也可再生?
4月16日《自然》杂志发表的结果显示,神经干细胞治疗两年后,至少有4名患者的症状明显改善,如震颤和僵硬动作减少。一名患者在不服用常规药物的情况下,从需要帮助到能够独立生活了。另一项涉及12名患者的试验也显示,患者在18个月后运动能力有所改善。现在,高桥淳已将注意力转向开发治疗中风的细胞疗法。
iPS细胞的另一个潜在用途:2019年至2023年间,科学家使用供体iPS细胞治疗了4名脊髓损伤患者。今年3月的初步结果显示,一名瘫痪患者能独立站立并正在学习走路,另一名患者部分手臂和腿部肌肉可以移动但无法站立,另外两人未见显著改善。
但是干细胞治疗也有癌变的风险。一名73岁男性计划接受供体iPS细胞来源的角膜内表面细胞移植治疗眼部肿胀。移植前测序发现,EP300基因存在缺失,这被认为是一种致瘤性改变。尽管实验室研究表明含该突变的细胞不易成瘤,且未曾发现不良事件,但研究人员仍决定终止试验。